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中文版序
译者简介
译者的话
序
Graeme Bible博士的序
James H Eberwine博士的序
Eduard Enrico Holdener博士的序
原著作者简介
第0章 介绍
你可能需要什么药物而你又为何无法获得它们/1
衰老是疾病的主要危险因素/1
痛苦的现实和阿尔茨海默病/2
需要政府更多的参与/4
进入市场的果断和迟疑/4
政府能够改变未来/5
情况并不都是那么不幸与黯淡/6
社会能做什么/6
第1章 尽管大药企的药物开发正处“危机”，为何仍有新药
陷于危机和合并中的制药产业/7
表1.1 最常见的疾病：美国的发病情况/10
表1.2 按照收入、雇员人均盈利和市值排名的前12位制药公司/11
为什么坚信未来的新药将会产生？/11
表1.3 将来为何会有很多新药/11
新指征的安全药物：新疗法并非总需要新药/14
预防性药物：大规模、漫长、昂贵和确证的试验/15
年龄作为危险因子和警惕成本花费/16
新近孤儿化的疾病：更需要政府之参与/17
第2章 对药物需求的增长
小分子药物和生物技术药/18
表2.1 驱动医药销售增长的因素/18
老龄化的人口/19
罕见病或“孤儿病”/19
表2.2 最贵的治疗“孤儿病”生物技术药/20
药物开发：增加生物技术药/21
MS的治疗/23
图2.1 治疗MS的小分子药物和生物技术药/24
表2.3 目前临床上使用的MS药物/25
RA的治疗/26
图2.2 RA：1998年至2011年的治疗历史与开支/27
重组蛋白用于治疗/29
未来用于治疗的重组蛋白/29
表2.4 为治疗和接种目的而制造的几大组重组蛋白和疫苗/30
表2.5 私营产业对未来药物开发的要求/30
药企、政府和非政府组织/31
表2.6 顶级药企研究的“核心”治疗领域/32
第3章 药物正变得更好：过去几十年里的突破性药物
二战以来的显著进展/33
极其赚钱的药物发现之辉煌开端和可怕结局/34
药物发现回击第一阶段/35
药物发现真的被套牢？/35
荟萃分析是有用的：旧信息的新诠释/40
安全药物的新用途/40
表3.1 新药研发必须和必将继续的原因/41
其他适应证的标签外使用/41
重新定位来延长生存周期/44
表3.2 新的和改进药物的关键因素/44
公司内外在取代市售药物治疗赢利性指征上的竞争/45
表3.3 改进药物的途径/45
定价策略/45
更加注重药物长期安全性和风险裨益比/47
移动的门柱/49
继续等待减肥药/50
循证医学需要大规模和长期的公立试验/50
循证医学的收获和给予/53
每年批准的药物数目/54
表3.4 2009年获准药物的治疗领域/54
表3.5 FDA在2009年批准的新药/55
表3.6 FDA在2010年批准的新药/57
表3.7 FDA在2011年批准的新药/59
第4章 我们想要治疗哪些疾病？
存在多少种疾病？/63
医药公司怎样选择待治疾病/63
表4.1 最大的医疗需求与对其覆盖的在研新药项目数量之间的鸿沟/65
生物医药研究的资金和方向/66
图4.1 生命科学研究的资金来源/67
图4.2 美国政府对于生物医学、癌症和HIV感染/艾滋病的研究投入/70
疾病治疗的科学基础/70
图4.3 药企的在研项目数与疾病流行程度的比较/71
表4.2 前20名药企1997年的15个核心治疗领域/72
表4.3 辉瑞在治疗宽度上的紧缩/73
新的研究途径和生物仿制药的出现/73
仿制药生产商/75
表4.4 前10名仿制药公司：位置和方向/75
生物仿制药/76
“同类首个”、“仿制”和“同类最好”的药物：营销者之梦/77
表4.5 选定疾病的仿制药/80
唤醒成功的Ⅱ期临床候选药于沉睡中/81
表4.6 社会急需有药治疗的疾病/82
安全药物的题外之用/83
非政府组织/84
在医院还是在FDA建立适应证？/85
标签外使用肯定便于上市药物治疗其他疾病，但这是想要的策略吗？/86
社会如何影响大药企和生物技术公司对适应证的选择？/86
第5章 治疗领域：未来战略性重要的疾病
社会与制药业的不同观点/89
大病的人力和经济成本/90
阿尔茨海默病：发展最快和最具威胁的疾病/91
早期诊断的必要性/94
转化研究/96
表5.1 2009年主要制药公司中排名前15位的研发预算/97
表5.2 2009年主要生物技术公司中排名前15位的研发预算/97
肥胖症和2型糖尿病/98
手术与药物干预对比/101
神经性疼痛/101
癌症/102
表5.3 2007年美国癌症发病人数之估计/103
表5.4 2010年Ⅲ期临床试验的10大失败案例/104
表5.5 癌症治疗的进展：2009年至2011年间批准的新药/104
有效的政府和社会干预/105
第6章 重磅炸弹式药物与仿制药相比
重磅炸弹式药物的产品线出了什么事？/107
制药业能在哪里找到新的重磅炸弹式药物？/107
请在这儿多做研究/109
新的重磅炸弹式药物/110
两位数增长成为不合理的期待/112
大药企插上仿制药之翼/112
仿制药生产商长出研发之臂/114
所有药物都将成为仿制药吗？/114
监管生物仿制药/115
研究开发的未来/116
依然存在巨大和未满足的医疗需求/117
第7章 制药业为什么是特殊产业？
药物发现是最受监管的人类活动/118
历史及兼并/119
基础和转化研究/119
图7.1 全球医药产业1996～2011年的研发投入/120
表7.1 市值最大的制药公司/121
表7.2 市值最大的生物技术公司/121
经济及社会贡献/122
政府的不介入与介入/122
危机，什么危机？本末倒置？/123
学界与产业的合作/124
重新审视大型药企的研究缺口/127
填补大型药企的研究缺口/128
法规和政策/129
临床试验/129
美国医学科学院关于国立癌症研究所临床研究的报告/131
FDA提出公布完整答复函/132
第8章 朝向个性化医疗的诊断
“没有诊断就没有治疗，而没有现存的治疗，我们也无需诊断了”/133
诊断产品的增长/134
表8.1 罗氏部门性研发开支/134
为何诊断行业对医药产业如此重要？/135
生物标志物/135
靶向癌症疗法/135
伴侣诊断/137
对诊断更严格的监管/138
什么是好的诊断测试？/139
第9章 个性化医疗
表9.1 个性化医疗的前景和先决条件/142
个性化医疗的常识/143
表9.2 FDA强制性的基因分型：疾病、测试及治疗/145
编码/146
兴起个性化医学/146
药物不良反应将排名为第五大死因/148
“吹风机”和“烤面包机”药物/148
个性化医学的未来/150
知识管理/150
药物治疗意味着什么？/151
挖掘知识与学习法则/152
第10章 药物价钱可以是多少？
图10.1 部分OECD国家的医疗保健开支分布/155
用在医疗和新药上的开支会增加吗？/155
“治疗数目”/156
图10.2 “过去30年”内美国他汀类药物的使用/157
最昂贵药品的价格/158
侵蚀高价药物/161
质量校正生命年成本：QALY/162
英国是怎样计算QALY的？/163
表10.1 QALY是怎样计算的/163
成本效益是什么？/163
第11章 为2025年前的药物发现构建模式
21世纪初的现实/166
短视的药企直面长期的安全性/167
偏离创新的道路/168
循证医学/169
失败风险导致规避风险/170
填补战略真空/171
风险投资：少点投资导致少点冒险/171
社会赞助的安全性网络/172
未来的历史/173
我们怎样在被药企放弃但有医疗需求的领域创制新药？/174
什么是分配政府支持的最好办法？/174
哪些疾病是国际性和亟待优先应对的？/178
第一步：加强研究/179
第二步：新结果、新靶点、新的生物技术公司/180
第三步：政府支持的举措/180
外包和药物发现的哪些部分可以扩展？/182
表11.1 药企的外包形式/182
实体真的击败虚拟/184
不久将来的制造业/184
不久将来的临床试验/185
不久将来的正产出/185
不久将来的负产出/186
看似完美而不完美/187
乐观之空间和时间？/187
表11.2 使癌症成为医药企业和生物技术公司首选治疗领域的因素/188
更快更长期的监管实践/189
第12章 2010～2025年间的药物开发模式
医药工业为何是如此格局/190
新兴经济和医药工业/191
表12.1 医药产业发展的关键因素/191
知识产权与质量/192
瑞士的机遇/193
药物开发正在前行但不完全/195
但当问及谁将开发新药时，这把我们置于何地？/196
医疗需求激发动机/196
过去和未来之趋势/197
兼并与收购/197
大型制药公司/198
大型生物技术公司/201
小型生物技术公司/201
非营利性制药公司/202
虚拟公司/203
救活Ⅱ期药物/203
巨大激励的第四种思路：修订专利法/205
“生物技术公司项目的股市”/206
保障安全药品的未来/208
索引
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